ΟΡΛΑΝΤΟ Γερμανοί ερευνητές πέτυχαν με τη χρήση γονιδιακής θεραπείας να «επιδιορθώσουν» ένα ελαττωματικό γονίδιο το οποίο είναι υπαίτιο για το σύνδρομο Wiskott-Αldrich (σύνδρομο WΑS), μια σπάνια φυλοσύνδετη διαταραχή (εμφανίζεται αποκλειστικά σχεδόν σε αγόρια) που εκφράζεται με διάφορους τρόπους, αλλά συνήθως περιλαμβάνει ανεπάρκεια της ανοσοσφαιρίνης Μ (ΙgΜ). Τα άτομα με τη συγκεκριμένη διαταραχή που «χτυπά» στην παιδική ηλικία εμφανίζουν ακατάσχετη αιμορραγία ακόμη και από μια μικρή πληγή ή γδάρσιμο, ενώ έχουν επίσης αυξημένες πιθανότητες να παρουσιάσουν κάποιες μορφές καρκίνου και επικίνδυνες λοιμώξεις.
Οπως ανέφεραν οι ερευνητές κατά τη διάρκεια του ετήσιου συνεδρίου της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας στο Ορλάντο της Φλόριδας εισήγαγαν σε 10 παιδιά που έπασχαν από το σύνδρομο ένα υγιές γονίδιο το οποίο παράγει την πρωτεΐνη WΑS στα βλαστικά αιμοποιητικά κύτταρα. Στη συνέχεια μεταμόσχευσαν αυτά τα βλαστικά κύτταρα στους μικρούς ασθενείς με «όχημα» έναν ιό. Οπως προέκυψε η προσπάθεια στέφθηκε με επιτυχία. Πρέπει πάντως να σημειωθεί ότι το ένα από τα 10 παιδιά που έλαβαν τη θεραπεία ανάπτυξε οξεία λευχαιμία των Τ-κυττάρων. Σε κάθε περίπτωση οι επιστήμονες θεωρούν ότι σε γενικό πλαίσιο η συγκεκριμένη μορφή θεραπείας έχει μεγάλη δυναμική για την αντιμετώπιση του συνδρόμου. Τονίζουν ωστόσο ότι είναι απαραίτητο να βρεθούν ασφαλέστερα ιικά οχήματα μεταφοράς του γονιδίου.
